fda拍板了,这是全球首个能在体内直接搞基因组编辑治疗tgfbi 相关角膜营养不良的药,你

就在近日,我国生物医药圈爆了个大冷门,复旦大学附属眼耳鼻喉科医院搞的GEB-101这个药,给了美国食品药品监督管理局(FDA)一个巨大惊喜。FDA拍板了,这是全球首个能在体内直接搞基因组编辑治疗TGFBI相关角膜营养不良的药,你敢信?要知道这病让人痛不欲生,老得动刀子换角膜,甚至还有可能瞎了。以前的法子治标不治本,这疗法不一样,它能直接在分子层面上给你修正基因突变,把病根给挖了。它用的是核糖核蛋白(RNP)技术,用完立马就降解,安全系数很高。这次获批不光是对咱们前期研究的肯定,也说明咱们在研发、质控这块已经赶上国际水平了。这背后可离不开复旦眼科医院牵头做的研究者发起临床试验(IIT),他们早就摸透了这块儿的路数。现在I期、II期临床试验就要开始了,名字叫CLARITY,打算在美国和中国同时搞起来,预计2026年先在美国招患者。这种国际多中心的打法能帮咱们更快拿到数据,也能更快造福患者。咱们这么早就拿到国际认可,说明咱们在高端生物医药这块已经不是以前那个只会跟跑的人了。这次成功出海是咱们创新驱动发展战略的一个好兆头。等到以后临床试验成功了,这种治疗方案能让全球好几百万患者看到一次性治好的希望。咱们期待科学家们能继续钻研下去,让更多中国原创的好东西走向世界。