北京友谊医院肝病中心的贾继东教授提到，原发性胆汁性胆管炎（PBC）这种疾病看起来挺少见，却是“罕见病中的常见病”。我国流行病学数据显示，其患病率大概是每10万人里有20.5个人。虽然和慢性乙型肝炎或者代谢相关脂肪性肝病这些常见肝病比起来，绝对数字不算多，但是随着诊断技术提高和大家对疾病的认知越来越广，确诊的人还是越来越多。像过去那种容易被忽略的“隐藏疾病”，现在因为技术进步，也渐渐露出来了。 这种病的症状比较隐匿，早期的时候很多人可能都没什么感觉，只是在体检的时候发现碱性磷酸酶等指标不正常。而且这个病最让人难受的地方就是瘙痒，统计数据表明超过70%的患者在不同阶段都有这种情况。严重的话会让人睡不着觉、皮肤受伤、生活质量很差，甚至有时候都成了要不要做肝移植的一个重要考量点。 以前大家治疗PBC主要靠熊去氧胆酸（UDCA），不过也有不少人吃了这个药不管用或者受不了。Seladelpar是全球第一个获批的强效选择性过氧化物酶体增殖物激活受体δ（PPARδ）激动剂，这次在首都医科大学附属北京友谊医院开出国内首张处方。它主要就是用来给那些吃UDCA效果不好的人联合用药，或者给那些根本没办法吃UDCA的人单独用。 贾继东教授解读说，这个新药挺厉害的，能实现“一石二鸟”的效果。一方面通过调节PPARδ可以控制胆汁淤积、减轻炎症；另一方面还能把那种让人痛苦的瘙痒给缓解了。这样一来不仅能管住病情的发展，还能提升生活质量。 这次Seladelpar在中国落地开方，不光是引进了一种新的特效药，也说明咱们国家在罕见病诊疗方面的能力正在不断加强。这反映了顶尖的医院能快速跟上全球的先进疗法并惠及国内患者。国家也一直很重视罕见病患者的用药需求。 未来随着科技发展和医疗保障体系越来越完善，我们应对像PBC这样的罕见病挑战的能力肯定会更强。这次新药的到来就像是给这些正在治疗困境中的患者点亮了新的希望之火。这既是科技进步的表现，也是“健康中国”建设中保障每个人健康权的一个缩影。