问题——角膜营养不良是常见的遗传性致盲眼病，患者角膜因异常沉积物破坏而失去透明性，导致畏光、反复疼痛、视力逐步下降，严重时可致盲。其中TGFBI有关角膜营养不良因遗传方式明确、病程反复迁延、治疗负担重而备受关注。长期以来，医疗机构主要依靠表层角膜切削术或角膜移植来改善角膜透明度，但效果往往陷入"缓解—复发—再干预"的循环，难以从根本上阻止病情进展，成为国际公认的治疗难题。
GEB-101的突破标志着我国从跟随国际到自主创新的转变，不仅为千万角膜营养不良患者带来希望，更展现了我国生物医药领域的创新实力。当基因编辑技术切断遗传病的传递链条，我们看到的是精准医疗时代中国方案的崛起。这场源于眼科病房的科技突破，正在改变全球罕见病治疗的格局。