十岁女童不幸罹患罕见血液病，急需接受造血干细胞移植，可高额医疗费用却让家庭陷入困境。这起罕见病患儿的求医经历，近日受到了社会的广泛关注。山东临沂的十岁女孩芝芝，命运在两岁时就已被改写，医生确诊她患有范科尼贫血。这是一种遗传性骨髓衰竭综合征，主要症状是血细胞不断减少、天生畸形增多以及更容易患上肿瘤。医学统计显示，这种病在新生儿中的发病率约为1/13.6万，而想要彻底根治，目前唯一的希望就是造血干细胞移植。敬女士是芝芝的母亲，她告诉记者，孩子从2017年开始就经常发高烧、尿血，带着她在临沂、北京等地的多家医院奔波。最终在2018年9月，她被北京大学人民医院确诊。刚开始，医生给她用了中药保守治疗，病情还算稳定。然而好景不长，到了2021年，病情又加重了。在当地抢救后，孩子被转到了上级大医院。为了寻求更好的治疗方案，2022年敬女士夫妇卖掉了房产，带着女儿来到上海看病。他们先后去了上海儿童医学中心和复旦大学附属儿科医院评估病情。现在，芝芝正在上海儿童医学中心血液肿瘤科接受治疗。检查发现，她的骨髓造血功能已经严重衰竭，全靠定期输血、输血小板和抗感染维持生命。主治医生说，随着时间推移，孩子发生骨髓衰竭危象和实体肿瘤的风险会越来越大，必须尽快做移植手术。 可是钱从哪里来？院方算下来，做移植手术加上后续的费用，大约需要五十多万元。敬女士说这些年为了给孩子看病，家里的积蓄早就花光了。夫妻两人靠开货车赚点钱，还在网上发起过募捐，但这还是远远不够。为了凑治疗费，家里已经背上了几十万元的债。针对这种罕见病患者的支付难题，我国正在建立多层次的保障体系。最近几年国家通过建设罕见病诊疗协作网、设立专项救助基金、调整医保目录等措施来加强保障。上海等地也尝试建立了罕见病专项救助基金，对符合条件的患者给予补贴。不过对于一些还没纳入常规医保范围的高费用项目，患者家庭仍然压力巨大。 上海儿童医学中心血液肿瘤科的专家指出，范科尼贫血的移植治疗时间很关键，拖延太久可能会让病情恶化到无法挽回的地步。该科室近年来已经成功做了很多例同类手术，积累了丰富的经验。现在医疗团队正在为芝芝完善移植前的评估工作，还帮着家属联系公益救助渠道。芝芝的经历反映出了很多罕见病家庭面临的难题：一边是迫切需要治疗的身体状况，一边是沉重的经济负担。在完善保障体系的同时，怎么让慈善救助更好地融入医疗体系值得大家思考。目前家属已经通过合法合规的公益平台发起求助，希望能得到更多社会爱心人士的帮助，大家一起来守护生命。本报将继续关注这件事情的进展。