话说在2025年，全球首个干细胞疗法马上就要在日本正式获批了。《自然》杂志最近披露，日本厚生劳动省已经点头，把两种新药Amchepry和ReHeart放在今年3月就能有条件上市。但也有研究人员泼冷水说，这两个用重编程技术做的疗法其实还不成熟。 日本住友制药联手Racthera搞出的帕金森病药Amchepry，现在只在7个人身上试了试；而Cuorips公司用来治重度心衰的ReHeart，也才给8个患者用。美国的干细胞专家Paul Knoepfler就觉得这事儿挺冒险的，还得接着做大范围试验才能看出安不安全。大家都知道，研究人员一直想通过培育替代细胞来治大病。早在2006年，京都大学的山中伸弥还有高桥和利就搞出了个简单方案，能把成熟细胞变成诱导多能干细胞（iPS细胞），这可是个大突破。 山中伸弥后来还拿到了2012年的诺贝尔生理学或医学奖。现在Amchepry这药就是靠这个技术搞出来的。医生先从志愿者那里抽血，把血细胞变成iPS细胞，再让这些细胞变成能分泌多巴胺的祖细胞。接着神经外科大夫把这些细胞移植到病人脑子里做验证。 目前Amchepry已经做完了一期和二期的小规模实验，主要就是看安全性。研究报告说没有什么大的副作用，至少有4个病人觉得手抖这些症状好了不少。 至于ReHeart呢，做法有点不一样。它也是先把志愿者的iPS细胞变出来，不过这回是让它变成心肌细胞，然后培养成硬币那么大、有1亿个细胞的组织片。把这个组织片放到缺血性心脏病患者的心脏里去修复血管。 研究人员向美国胸外科协会报告说，在一次小范围的一期试验里，这个药是安全的，还能让好几个参与者的身体活动能力稍微提高一点。 不过千叶县医院的骨科医生Hiroshi Kawaguchi觉得这些数据太单薄了。他说样本量太小没法评估风险，也没对照组来对比到底好不好使。但在日本这边有个规矩：做完探索性试验的再生医疗产品就可以拿个“有条件限时批准”。 厚生劳动省的专家小组建议给这两种药发这个许可。预计最早3月份就能正式上市了。到时候药厂、保险公司还有医院一起商量定个价儿，最后由保险方和患者掏钱买单。 企业能在7年的时间里把药卖给特定人群，并且在这段时间里一直盯着病人反应看安全好不好使。 Kawaguchi就担心这种模式把研发的成本都转嫁到了患者、纳税人和保险公司身上，反而让临床数据的质量变差了。