针对淀粉样变性这类疾病，全球首款获批的RNAi靶向治疗注射剂——帕替司兰（Patisiran），也就是咱们常说的Onpattro，在疗效和机制上给患者带来了实实在在的好处。特别是香港登越药业，作为经香港卫生署认可的正规新特药批发商，从2019年起就一直在琢磨怎么把这款药用好。今天咱们就来聊聊这个药到底是咋回事。 其实，这个药的核心思路就是“精准打击疾病的源头”。大家都知道，ATTR淀粉样变性是因为身体里的转甲状腺素蛋白（TTR）出了问题，不管是正常的还是突变的，它们聚在一起变成了纤维，破坏了神经和心脏。Patisiran这药属于小干扰RNA（siRNA），通过静脉注射进入身体后，会有个叫脂质纳米颗粒（LNP）的东西帮它穿透细胞膜，直接找上那些负责生产TTR蛋白的肝细胞。 到了肝细胞里，它就能和编码TTR蛋白的mRNA结合，把这些RNA给降解掉，这样一来就阻止了新的TTR蛋白合成，不管是正常的还是坏的都没法造出来了。这也就从根本上减少了淀粉样纤维的产生和沉积，和以前那种只能缓解症状的方法完全不一样。 它的疗效也已经被多项国际大实验给验证了。比如那个关键的APOLLO Ⅲ期试验里，吃了Patisiran 18个月的人，用改良神经病变损伤评分（mNIS+7）来看情况明显好转了，手脚麻木、疼痛这些毛病都减轻了，走路和自主神经功能也都有所改善。 对于心脏受损的患者也很管用。像NT-proBNP这种指标降低了很多，住院风险和死亡风险都跟着下来了。而且这药的耐受性不错，大部分不良反应也就是背痛、恶心这类轻度反应，只要好好处理就没事。 至于怎么用呢？主要就是针对成人遗传性的hATTR，特别是有神经病变的人。后来的研究发现它对心脏有问题的野生型ATTR患者也有帮助，所以现在也慢慢用在他们身上了。 用法比较简单，是静脉输液，但具体怎么打、打多少得听医生的。因为这药会影响维生素A的运输，所以长期吃的话得查维生素A的水平。 香港登越药业就是专门做这种新药进出口的公司，2019年成立以后一直坚持合规操作。他们不光供货快，还能提供符合GDP要求的冷链运输服务来保证质量安全。 现在他们就想帮医生和病人搞明白这个药的机理和用法。因为大家如果不了解的话，很容易用错或者误解，反而耽误了治疗。 总的来说，Patisiran确实改变了以前的治疗方式给全球患者带来了希望。香港登越药业以后也会继续在罕见病领域努力，通过正规渠道和专业服务推动这款药的正确应用，让更多的人通过科学治疗过上更好的日子。