2月28日这天是国际罕见病日，咱们今年的主题是“不止罕见”。要说全国医保里多了超百种罕见病用药，商保那边也把六种稀罕药给收进来了。这可是件大好事，毕竟以前不少孩子家里光是听说那笔天价药费，就只能干着急。从今年开始，北京执行了新版的医保目录，还有首版的商保创新药品目录，这就让神经母细胞瘤等病的“救命药”有了报销的路数。 北京儿童医院肿瘤内科的苏雁医生说，神经母细胞瘤是一种婴幼儿的颅外实体肿瘤，发病率大概是百万分之7.72，听着挺罕见，可其实在这类病里还算常见的。更让人揪心的是，高危患儿占了50%以上，五年生存率还不到50%，情况很凶险。那西妥单抗注射液就是对付高危神经母细胞瘤的核心药物，在国外上市快十年了，能把生存率从50%拉到65%到70%，是国际上都认的好办法。 苏雁提到，有一个15公斤的孩子要是做一次疗程治疗就得花15万元，通常还得做至少5个疗程。很多家庭因为拿不出钱就只能眼睁睁看着孩子放弃最佳治疗方案。好在这次新政出来后有了转机，这个药进了商保目录。她还提到一位叫程程的不满3岁的小患者，本来手术和化疗之后还有转移病灶，急需免疫治疗。等到新政策落地，商保给那西妥单抗注射液的报销比例超过了30%，程程终于能用上药了。 除了商保这边有动作，新版国家医保目录也新添了4种罕见病用药。这次把特瑞普利单抗给纳入进来了，这是个亮点。北京大学肿瘤医院黑色素瘤与肉瘤内科的斯璐副主任介绍说，黑色素瘤是那种死亡率高、转移率高、治疗难度大的病。特瑞普利单抗是国产的第一个一线免疫治疗药物。这个药进了医保后能给患者省下一半到七成的开销。举个例子算笔账：一个全年要用17次药的患者，年治疗费原本是4.2万元左右，现在降到了1.3万元上下，一下子就能省掉2.9万元。 从以前的有药买不到好价格到现在能买得起用得上，现在北京的一些定点医院已经开始卖这些药了。随着更多药品落地售卖，“罕见”也不再意味着没有办法医治了。大家都盼着能有更多好药被纳入各种惠民保障里去。