和誉医药把高选择性的小分子FGFR2/3抑制剂ABSK061用于治疗软骨发育不全（ACH）儿童患者的新药临床试验申请（IND）给美国食品药品监督管理局（FDA）审批过了。2025年12月，这个II期研究在中国已经给患者开了药，预计2026年下半年就会公布初步数据。这个药针对的是成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因突变导致的问题，本来打算在美国也找一些孩子来参加试验。ABSK061是由和誉医药自己研发的，它专门针对FGFR2和FGFR3这两个靶点。因为它口服方便，所以特别适合孩子和需要治疗的大人使用。这个药在临床试验前的研究中就显示出很强的抑制能力、良好的药物代谢特性以及安全性优势。这次批准让FDA给了它罕见儿科疾病资格（RPDD）和孤儿药资格（ODD）。这项研究是和誉医药全球战略的一部分，主要是为了看看这个药在ACH患者身上到底安不安全、能不能被耐受还有效果怎么样。ACH是一种常见的遗传病，会导致孩子发育严重受阻，现在还没有特别有效的治疗办法。研究发现，发病的主要原因就是FGFR3异常激活了，把软骨正常变成骨头的过程给抑制住了。所以开发针对这个病因的靶向药物给这些孩子带来了希望。ABSK061还有一个代码叫ABSK061。这项研究预计在3月31日就要正式开始招募患者了。如果在2026年下半年能把初步数据拿出来的话，那就太有意义了。