双载体基因疗法给“聋”鼠带来了福音，让它们重新听见世界。波士顿儿童医院的研究团队利用双载体系统成功恢复了

双载体基因疗法给“聋”鼠带来了福音，让它们重新听见世界。波士顿儿童医院的研究团队利用双载体系统成功恢复了听力。根据《柳叶刀》的报告，听力损失患者数量逐年增加，预计到2050年将突破24.5亿人。这次突破带来了希望。科学家们发现至少100个基因与听力下降有关，其中16%的遗传性耳聋可追溯到同一个基因：STRC。这个基因负责制造一种蛋白质，称为STRC，它在耳蜗外毛细胞中起着关键作用。正常情况下，外毛细胞通过STRC蛋白将微绒毛束成刷子状，紧紧贴住盖膜，感知声音信号。然而，STRC基因突变会导致蛋白缺失，毛细胞无法形成刷子状结构，从而无法捕捉声音信号。因此，患者对轻声听不见，但对噪音却非常敏感。为了解决这个问题，波士顿儿童医院团队将6200碱基对的STRCDNA切成两段，并把它们装进两只不同的AAV病毒中。他们通过电子显微镜观察到，治疗后小鼠的外毛细胞微绒毛束整齐地贴在盖膜上。经过四周治疗，小鼠对10分贝以下声音的捕捉能力恢复到正常水平。这个研究成果发表在ScienceAdvances杂志上。《柳叶刀》还提到美国有230万STRCDNA突变者受听力损失困扰，在美国有大约10万人受此影响。波士顿儿童医院希望这次突破能为人类带来同样的效果。如果一切顺利，他们计划向FDA递交人体试验申请。霍尔特在采访中表示：“这是第一个利用双载体系统修复感觉外毛细胞的实例。”这项技术还可以进一步扩展到组织工程和个性化听觉芯片领域。图为电子显微镜下的感觉外毛细胞。（来源：Pixabay）