上海这几年把细胞与基因治疗(cgt)当成未来的重点赛道

糖尿病这病挺磨人的,咱们国内光是糖尿病患者就有1.4亿,这也太吓人了。其中1型糖尿病更是难搞,胰岛功能直接报废,血糖老乱跳,这辈子都得靠打胰岛素过日子。不光身体遭罪,搞不好还会弄坏肾、弄瞎眼。以前搞胰岛移植虽然管用,可这玩意儿太稀缺了,根本救不了太多人。想让胰岛组织能大规模再生出来,这是全球医生都在头疼的问题。 最近上海那边有个好消息,海军军医大学第二附属医院(上海长征医院)的殷浩教授团队,带着中国科学院分子细胞科学卓越创新中心的程新研究员团队,在《柳叶刀·糖尿病与内分泌学》(Lancet Diabetes & Endocrinology)杂志上发了篇论文,搞出了新办法。他们用自体和异体的干细胞在体外造出了叫E-islet的新玩意儿。 之前的传统方法太麻烦了,得从“多能干细胞”一步步分化诱导出来,不但步骤多、耗时长,还容易混进没分化好的细胞。这回不一样了,他们用的是“内胚层干细胞”,这就好比是从树干的特定分叉出发去找目标细胞。这种新技术方向明确,只朝胰腺、肝脏这些地方去分化;步骤精简到两步就能搞定,时间从40天缩到14天;更关键的是内胚层干细胞不会无限疯长,彻底把长成肿瘤的风险给堵住了。 拿着这项领先全球的“体外定向分化”技术,团队就造出了能治糖尿病的“再生胰岛E-islet”。早就在2021年的时候,上海长征医院就已经成功给一位严重2型糖尿病患者做了全球首例的再生胰岛移植手术。 这次发的论文是关于治疗3名1型糖尿病患者的情况。其中一位是世界首例自体再生胰岛移植的1型糖尿病患者;另一位是中国首例异体的;还有一位特别小的孩子是世界首例接受这种手术的。这三位里有个最长的已经“临床治愈”超过26个月了。这事儿说明不管是自己的细胞还是别人的细胞造出来的E-islet,都能让胰岛功能恢复、血糖自己调节好、还能不用再打胰岛素了。 殷浩教授说了现在这个疗法还得配合吃点免疫抑制药来防复发,所以暂时只能治那些比较严重的1型糖尿病人。他们也在琢磨能不能搞出个通用型产品用基因编辑技术搞定自身免疫攻击的事儿,以后没准能真正帮上所有患者的大忙。 团队最近搞了个胰岛移植的微创手术。根据这个研究成果开发的“异体人再生胰岛注射液(E-islet 01)”在2025年4月和2026年1月分别拿到了中国和美国的新药临床试验批件。它是全世界唯一一款同时在中美两国拿到批件的再生胰岛药物。现在临床试验正有条不紊地进行着呢。 上海这几年把细胞与基因治疗(CGT)当成未来的重点赛道来抓了。通过行动方案和筹建实验室、概念验证平台等措施,给搞科研的人提供了不少支持。上海生物医药科技产业促进中心说张江那边有个细胞与基因产业园还有浦江基因未来谷,现在已经聚集了超过200家做CGT的企业了,占了全国上下游产业链的三分之一呢。“十四五”这几年上海已经有5款CGT产品上市了,150多个项目进了临床试验阶段,不少指标都排在全国前面。像全球第一个治遗传性耳聋的基因疗法、还有异体通用型免疫细胞治自身免疫病这种重磅成果也陆续冒了出来。