系统性红斑狼疮是一种严重的自身免疫性疾病，患者免疫系统会错误攻击自身组织和器官，进而累及多个系统；全球患者超过340万，中国约100万。该病临床表现复杂，常见关节肿胀、皮疹、疲劳、发热等症状，显著影响生活质量与工作能力。长期以来，口服糖皮质激素一直是主要治疗手段。此类药物虽可缓解症状，但难以从机制上阻断疾病进程，长期使用还可能带来骨质疏松、感染、代谢紊乱等全身性不良反应。许多患者面临“疾病控制不足”与“激素副作用突出”的双重压力，更需要更精准、更安全的治疗选择。近日中国医师协会风湿免疫科医师分会2025年年会上公布的AZALEA III期临床试验结果显示，靶向I型干扰素受体的创新生物制剂阿伏利尤单抗在亚洲中重度系统性红斑狼疮患者中显示出明确疗效。与安慰剂组相比，该药物在降低疾病活动度、减少口服糖皮质激素用量上均取得具有统计学与临床意义的改善，达到主要终点及全部次要终点。北京协和医院风湿与自身免疫性疾病国家临床医学研究中心主任曾小峰教授表示，该结果与最新国际临床指南的治疗方向一致：系统性红斑狼疮管理的核心目标是实现“临床缓解”或“低疾病活动度”，并尽可能降低激素用量。阿伏利尤单抗通过干预干扰素信号通路，从分子机制层面进行治疗，为患者提供了更具针对性的方案。安全性方面，阿伏利尤单抗在亚洲人群中耐受性良好，与全球临床试验数据一致。不良事件以轻中度为主，未见新的安全信号，这对需要长期治疗的患者尤为关键。目前，阿伏利尤单抗已在美国、欧盟、日本等70多个国家和地区获批，用于中重度系统性红斑狼疮治疗，全球已有超过4万名患者使用。在中国，该药物注册申请正按计划推进，有望为符合条件的患者带来新的治疗选择。此进展也反映了生物制药在自身免疫性疾病治疗上的持续突破。通过更精准的免疫通路靶向治疗，新型生物制剂正在逐步改变以激素为主的传统策略，帮助患者在更好控制疾病的同时，降低长期用药带来的副作用风险。
系统性红斑狼疮的难点在于“长期、反复、累及多器官”，决定了治疗不能停留在短期缓解。以循证研究为基础、以达标治疗为目标、以降低激素涉及的风险为原则，推动创新疗法与规范管理形成合力，既关系到患者生活质量的改善，也关系到我国慢性免疫性疾病诊疗能力的提升。随着更多创新成果加快转化，如何让患者“用得上、用得起、用得安全”，将成为衡量医疗体系综合治理能力的重要标准。