我国血液肿瘤防治仍面临不小挑战；国家癌症中心数据显示，2022年淋巴瘤新发病例约8.52万例——死亡病例约4.16万例——疾病负担持续上升。其中，慢性淋巴细胞白血病、小淋巴细胞淋巴瘤和套细胞淋巴瘤是B细胞淋巴系统的主要肿瘤亚型，发病率和死亡率长期处于较高水平，患者往往需要长期治疗与管理。这些疾病多见于中老年人群，部分复发、难治及高危患者可选方案有限，临床对创新治疗的需求更加迫切。 索托克拉获批上市，带来国内血液肿瘤治疗的新进展。作为BCL2蛋白小分子抑制剂，该药物通过与BCL2蛋白结合，诱导肿瘤细胞凋亡，为患者提供了新的治疗机制。国家药品监督管理局于2025年12月30日对其作出附条件批准，覆盖慢性淋巴细胞白血病、小淋巴细胞淋巴瘤以及复发难治性套细胞淋巴瘤两项适应症。此次获批填补了国内涉及的领域BCL2抑制剂的空白，也标志着我国血液肿瘤靶向治疗迈出关键一步。 医学专家认为，索托克拉的临床应用具有现实价值。哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军教授指出，慢性淋巴细胞白血病成人血液系统恶性肿瘤中较为常见，部分复发、难治及高危患者长期面临治疗选择不足，新药的出现为经治患者提供了新的路径。苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛教授表示，套细胞淋巴瘤多见于老年男性，起病隐匿，确诊时常已进展至中晚期，兼具侵袭性和难治性；索托克拉作为中国首个且目前唯一获批用于该病的BCL2抑制剂，为患者带来新的治疗选择。上海交通大学医学院附属瑞金医院副院长赵维莅教授指出，索托克拉首次为国内复发难治性套细胞淋巴瘤患者提供了BCL2靶向治疗选择，不仅拓展了治疗路径，也为更探索B细胞淋巴瘤的精准治疗策略提供了参考。 百济神州的商业化推进，提升了患者获得新药的可及性。从上市申请受理到正式获批仅8个月，从收到批件到投入临床使用仅8天，表明了较高的推进效率。百济神州总裁兼首席运营官吴晓滨博士表示，公司依托覆盖研发、生产与商业化的全链条能力，推动创新药物更快落地。首批药品已覆盖全国70个城市的医院和药房，北京、上海、广州、天津、苏州、哈尔滨等地多家医疗机构已开出处方，患者得以尽早用药。 展望未来，索托克拉的全球化推进有望进一步拓展其临床应用。百济神州表示，将依托全球运营体系，加速该药物在更多国家和地区上市，为更多血液肿瘤患者提供新的治疗选择。这也从侧面体现了中国创新药研发的国际竞争力，以及国内医药企业在自主创新与成果转化上的持续提升。
索托克拉的快速获批与临床应用，反映了我国医药创新与转化效率的提升，也回应了临床对新治疗方案的迫切需求。随着更多自主创新药物进入临床，我国有望更完善血液肿瘤治疗体系，提升重大疾病防治能力，并为医药产业高质量发展和健康中国建设提供支撑。