今天咱聊聊医药行业的新动向，自CAR-T疗法碰上了点麻烦，反倒是in vivo CAR-T这领域风头正劲。这份报告一共18页，主要聚焦在CAR-T治疗这块儿。以前那个自体CAR-T，因为单次给药就能让血瘤患者获得“治愈”，效果确实顶呱呱，现在全球都有15款产品拿了批准证，2025年全球卖59亿美元，比去年涨了30%。不过啊，产品卖得好坏差别也挺大。就在今年ASH大会上，大家看到了BCMA TCE特立妥单抗联合疗法，它治难治性多发性骨髓瘤比老牌的CARVYKTI还强，PFS率更高，安全性还好，这就把自体CAR-T的缺点给露出来了。那玩意生产太麻烦了，要等两到四周才能弄出来；给药前还得“清淋”，容易把人搞出大毛病；最重要的是太贵了，美国一针30多万美元，国内就得100万大洋。这样一来，市场空间就被新的TCE疗法给挤了。为了弥补这些缺陷，现在大家都开始往更简单、更便宜的方向研发。主要路子有两条：一个是同种异体CAR-T，另一个就是咱们今天说的in vivo CAR-T。这玩意儿在体内直接改造T细胞就行，不用体外折腾也不用清淋。这么做既避开了移植物抗宿主病的风险，又省事儿不少。 技术路线上呢，主要是慢病毒和LNP这两种方式。慢病毒装载能力强，打一针管够；LNP安全性高，适合治自免病。现在全球有超过20条in vivo CAR-T的管线在做临床试验，大多是咱们国产的企业在做，不过大部分还处于IIT阶段。已经有5款产品公布了人体数据了。用慢病毒载体治血瘤的话，短期效果跟自体CAR-T差不多或者更安全一些；用LNP载体治自免病也初见成效。 这次行业确定性提高了不少，跨国药企都在抢着布局。2025年到现在就有超10项交易发生了，像阿斯利康、艾伯维、礼来这些大公司都通过合作或收购的方式大手笔投钱进来，慢病毒路线更是成了兵家必争之地。2026年估计能读出十多个人体数据来，不少都是管线第一次亮相验证技术的，国内企业因为管线多以后合作机会肯定更多。