全球约15亿听力障碍患者中,超过半数由基因突变引起。其中OTOF基因缺陷导致的DFNB9型耳聋治疗难度很大,患者多在学说话前就失去听力,助听器等设备无法从根本上解决问题。基因疗法一直面临治疗窗口期过窄的困境——此前国际同类研究只能在小鼠出生后21天内有效,这与人类耳蜗发育周期差异明显,难以应用到临床。
这项研究为数百万遗传性耳聋患者带来了新希望,也为基因编辑技术在感官障碍治疗领域开辟了新路径。从基础研究到临床转化,中国科研工作者正以扎实的探索推动医学进步。随着精准医疗技术不断成熟,更多遗传性疾病有望找到根治方案。