大家好！给大家说个好消息！就在2024年年底，咱们中国的医学领域又有新突破了！一个上海的一岁半小男孩儿依依（化名），他给家里带来了天大的喜讯！ 2025年1月2日这天，依依在复旦大学附属儿科医院接受了造血干细胞移植手术。医生给他做的这个手术可不简单，因为他得的是LIG4综合征。这种病非常罕见，全球病例很少，而且治疗风险特别高。医生们给依依移植了他姐姐的干细胞，帮他把身体里坏掉的DNA修复功能给找回来了。 经过一年的随访期，2026年1月初的时候，复旦大学附属儿科医院的病房里举行了一场温馨的庆祝活动。当时那个小依依已经一岁半了。这个小家伙不仅完全康复了，所有生理指标都回归正常范围了，而且在这一年里也没有感染或者排异反应。他现在连药都不用吃啦！ 翟晓文教授给依依的家人正式宣布了这个好消息。在场的人都激动坏了！这个小小的生命奇迹见证了现代医学的伟大力量。 我告诉大家吧，LIG4综合征是一种因为LIG4基因突变导致DNA损伤修复功能严重缺陷的遗传病。得了这种病的小孩儿会出现小头畸形、联合免疫缺陷、对辐射敏感和容易得肿瘤等等严重问题。因为自身修复能力太差，这种病的预后很不乐观。 但是呢，这次依依的治疗成功了！这个奇迹离不开医生们付出的努力和智慧。翟晓文教授和他的团队在儿童罕见病干细胞移植领域已经深耕了十多年了，他们累计完成了超过600例移植手术，总体成功率超过75%。 这个成功案例不仅给那个家庭带来了希望，也给全世界其他有类似问题的家庭带来了曙光。中国儿科医生们正以不懈努力和仁爱之心攀登世界医学高峰呢！ 所以啊，咱们期待着未来能有更多罕见病患儿迎来生命的春天吧！