国内首款药物来了！2026年3月30日，阿斯利康宣布，中国国家药品监督管理局给科赛优®（硫酸氢司美替尼胶囊）发放了“通行证”。这是一种口服MEK抑制剂，专门对付3岁以上患丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童和成人患者。这次获批全靠Ⅲ期临床试验KOMET的好消息。KOMET研究是全球最大的一项成人NF1-PN的随机安慰剂对照试验，里面就包括了4个中国研究中心的高质量数据。这研究结果给中国患者带来了显著的好处，2026年3月28日就在上海整形科技周上公布了。NF1是一种可怕的遗传病，通常在小孩小时候就发现了，到了成年还会影响全身。有50%的NF1患者会长PN，这玩意儿可能长在大脑、脊髓或者周围神经里。有些PN还会在人老的时候才出现，越长越大，引发疼痛、变形还有肌肉无力。 中山大学肿瘤防治中心的陈忠平教授说，“成人的NF1-PN患者负担太重了。”之前在儿科用司美替尼就已经证实效果不错，这次KOMET研究就是专门为那些没法手术、症状明显的成人设计的。这个药能控制肿瘤生长，改善症状，而且安全性也有保障。 深圳泡泡家园关爱中心的邹杨主任也很激动：“成人NF1患者缺医少药太严重了。”以前司美替尼主要是治孩子的病，“现在扩展到成人身上”，算是给了大家一个盼头。“这次成功也多亏了大家的合作。” 阿斯利康的何静博士说，“搞科研就是为了治病救人。”司美替尼这次能拿下成人适应症的批文，全靠中国医生的努力。“未来我们会继续攻克那些没治好的病。” 阿斯利康中国的胡轶清表示，“我们一直都在关注那些弱势人群。”从小孩到大人，“司美替尼把所有问题都解决了”，“能让病人好好生活”。 研究数据显示，在KOMET研究里，“用司美替尼”的人比“吃安慰剂”的人好转率更高。“这个药的安全性跟之前一样好”。目前美国、欧盟、日本这些地方也都批准了这种药，其他地方的审核还在进行中。