2024年,美国、欧盟四国、英国和日本的ALS市场总值估计达到8亿美元。美国DelveInsight机构的市场展望显示,这个数字在2025年至2034年期间将大幅上升,因为患者群体扩大,而且有一批新疗法正在进行研发。 目前,利鲁唑、依达拉奉、Radicava还有QALSODY这些药物已经上市,它们可以帮助控制病情,有时还能针对特定的基因突变起作用。Radicava因为得到更多批准,所以患者更愿意服用,从而巩固了它的市场地位。 接下来会有多种新药进入临床后期阶段,很快就能提交给监管部门审批。比如Masitinib(AB Science)、PrimeC(NeuroSense Therapeutics)、RNS60(Revalesio)、Ibudilast(MediciNova)。还有脑风暴细胞疗法公司开发的NurOwn、Neuvivo的NP001、Clene Nanomedicine的CNM-Au8、CERES脑科公司的CBT101。这些药物有的攻击炎症和免疫系统,有的则针对不同的遗传缺陷。 脑风暴细胞还发布了一种叫Brainstorm-Cell的新药,同样针对ALS。CERES脑科公司也有另一个项目叫CBT101。此外,像CNM-Au8、CNM这种纳米药物也正在研发中。 人工智能也在助力药物开发,NDC-011就是通过一个基于AI的平台找出来的,它已经获得了孤儿药认证并开始做临床试验。随着这些药物的不断推进,以后的治疗选项会越来越多。 综合来看,诊断率上升加上创新疗法的涌现是市场变化的关键。未来十年内新药物陆续获批上市,ALS市场会有明显增长,患者的护理水平也会不断提高。