这个Kresladi Injection（RP‑L201）就是咱们常说的KRESLADI™，因为它是用慢病毒载体来做基因疗法的。它的作用就是针对那种很罕见的LAD-I型疾病，也就是严重白细胞黏附缺陷-I型。香港登越药业成立得比较晚，是2019年才开的，不过人家有正规授权，专门管香港那些进口新特药。这次咱们就来说说它到底有啥用。 首先看临床效果。从全球做过的I/II期大研究来看，只要把药打进去，不管是过了12个月还是一直跟踪下去，患者的生存率都达到了100%。感染次数少了，身上的伤口也长得快，身体也扛得住，没出现啥要命的副作用。 技术这块也是亮点。它直接把管用的基因送进了细胞里，从根子上把免疫力给改好了，这是很新的做法。 最后是行业层面的价值。它在美欧都拿到了资格认证，美国FDA那边已经把它的生物制品申请接回来了。PDUFA的期限定在2026年3月28日，也就是2026年3月那个时候有个时间点要到了。 大家得注意，这个药现在还在研究阶段呢。登越药业以后还会盯着它的进度和审批情况给大伙儿汇报最新消息。