大家有没有听说过亨特综合征，它属于黏多糖贮积症Ⅱ型，是个挺棘手的罕见病。这种病是因为身体里的IDS基因有毛病，导致糖胺聚糖在全身和大脑里越积越多。以前的药很难穿过血脑屏障，所以治疗效果一直不好。现在有个叫Tividenofusp Alfa的新药，也就是研发代号DNL310，它是个创新的酶替代疗法，算是把这道难题给解开了。这个药的工作原理挺有意思，它是IDS酶跟一个工程化的Fc片段连在一起，利用转铁蛋白受体帮它穿过血脑屏障，就像坐传送门一样进到大脑里。进到大脑以后，它不光能分解异常堆积的糖胺聚糖，还能把这种酶送到外周组织去帮忙，真正做到了中枢和外周一起治。 看看数据就知道效果有多好了。在已经发表的1/2期试验里，有47个病人接受了治疗。24周后复查发现，他们脑脊液里的关键指标降了91%，尿液里的也降了88%。到了长期随访的时候，神经损伤的标志物又下降了76%。肝脏的体积变小了，听力和认知能力也都变好了。而且这个药副作用不大，多数人只有点轻微反应或者中度反应，能自己缓解。 目前美国FDA已经给了它好几项资格认定，批准申请正在审核中。香港登越药业一直在盯着这个药的最新消息呢，想把权威的信息告诉大家。这对亨特综合征的患者家庭来说是个大好事啊。