血友病作为一种遗传性凝血障碍疾病，其诊疗管理面临深层次的系统性转变。对外经济贸易大学保险学院副院长孙洁与中国医学科学院血液病医院临床首席专家杨仁池近日共同指出，中国血友病诊疗体系需要实现从被动应急到主动预防的战略转向。 长期以来，我国血友病患者主要采用"按需治疗"模式，即出血发生后进行补充治疗。这种做法虽然在短期内控制了医疗成本，但却埋下了长期健康隐患。杨仁池指出，当前诊疗体系的核心矛盾不在于缺乏有效治疗手段，而在于治疗模式的路径依赖尚未完成根本转变。反复出血导致的不可逆关节损伤正在大量患者身上发生，严重影响生活质量和劳动能力。 最新发布的《血友病治疗中国指南（2025年版）》将"规律替代治疗"确立为临床常规治疗的基石，这标志着我国血友病管理理念迎来关键转折。规律替代治疗的本质是通过定期、预防性的药物补充，在出血发生前就建立保护屏障，从而显著降低出血频率，保护关节功能，改善患者长期生活质量。 从卫生经济学视角审视，规律替代治疗的价值远超单次用药费用的表面成本。孙洁强调，这种治疗方式应当被理解为一项长期的健康投资，其真正的经济效益体现在预防并发症支出、降低残疾负担、减少社会成本各上。现有研究数据充分证明了此逻辑。按需治疗虽然前期药费较低，但由关节损伤、残疾、手术和护理带来的长期支出远高于规律治疗的前期投入。单次关节置换手术费用约13.7万元，而规律替代治疗能够显著降低此类远期高额医疗支出的发生率。 除了直接的医疗成本节省，规律治疗还能产生更深层的社会效益。通过减少误工和失业，患者能够恢复劳动能力，从医疗保障的"被扶助者"转变为社会生产的参与者，传递出可观的社会生产力价值。这种转变对于优化医保基金配置、促进社会经济发展很重要。 推动规律替代治疗纳入医保的现实可行性正在不断增强。近年来，以非因子疗法为代表创新治疗方式取得突破进展。这些新型疗法具有皮下注射便捷、固定剂量明确、疗效稳定等特点，有望大幅提升患者的治疗依从性，同时显著降低急性出血及其引发的医疗资源消耗。杨仁池指出，固定剂量的规律治疗方式不仅便于患者长期坚持，更为医保基金的预算管理和风险控制提供了清晰的边界，这是实现医保纳入的重要基础。 对此，专家提出了具体政策建议。孙洁建议，应推动成人规律替代治疗逐步纳入医保待遇，探索基于固定剂量的预算管理机制，同时提升罕见病保障的统筹层级。医保部门应当完善血友病成人规律替代治疗的支付政策，对能够将年治疗费用控制在基本医保基金可负担范围内的创新药品，按照国家医保药品谈判程序纳入医保目录，使更多患者能够负担规律替代治疗费用。患者通过接受规范化治疗，可以有效降低出血率和致残率，恢复正常的生活和工作能力。
血友病管理的关键在于将"短期救治"转化为"长期投资"。把规律替代治疗纳入成人医保，不仅是医学理念的更新，更是公共政策的优化选择。通过制度设计引导规范治疗，有望实现患者健康收益与医保基金可持续的双赢，为罕见病保障提供可复制的路径。