北京的深信生物今天高兴地宣布，它的新型 RNA 疗法 IN026 已经拿到了 FDA 的临床试验许可。美国食品药品监督管理局同意把这项IND批准下来，这让公司可以开始做1期试验，看看这款药对那些难治性痛风病人有多安全，能不能让人耐受，药效怎么样。深信生物是一家专门搞 RNA 药物研发的公司，想通过创新的平台加快新药研发，帮全世界的患者改善生活。 这家公司手里握着不少技术家底，有自主研发的递送平台和化学库，里面的可电离脂质种类特别多。IN026是一款针对难治性痛风的在研药，它的原理是把编码UOX的RNA用一种特别的mRNA-LNP技术递送到肝脏，让肝脏合成UOX来分解体内的尿酸。难治性痛风指的是那些吃了常规降尿酸药也没效果、尿酸还是高、甚至长出痛风石的病人。估算下来，到了2026年，全世界大概有190万这样的病人，大概占所有痛风患者的3%。 公司的首席医学官Michael Beckert说：“难治性痛风很折磨人，现在的治疗药要么有免疫反应，要么身体受不了，药效也越来越差。我们拿到IND批准很开心，这是为了突破现有疗法瓶颈迈出的一大步，也是我们在first-in-class mRNA疗法上的重要进展。”创始人兼首席执行官李林鲜博士也说：“我们创立深信生物的初心就是相信mRNA能解决传统药解决不了的难题。” 凭借着从发现到GMP生产的全产业链能力，深信生物在研发速度和资金使用上有很大优势。目前他们手里有不少涵盖慢性病、免疫疗法和疫苗的项目。截止到现在已经拿到了1.5亿美元的融资。这家公司还在积极寻找战略合作伙伴和新的投资者，想让更多研发项目快点落地。