我国科研团队突破长基因递送技术瓶颈 为孤独症等疾病治疗开辟新路径

新华社深圳1月28日电 记者从中国科学院深圳先进技术研究院获悉,该院与北京大学第一医院的联合团队在基因治疗领域实现突破。针对长基因递送该制约基因治疗发展的关键难题,科研人员设计了创新的基因递送方案,成功将11kb长基因安全高效地送入目标细胞。有关研究成果已于1月28日在线发表于国际顶级学术期刊《细胞》。

破解长基因递送难题,是基因治疗从"少数靶点"走向"更广谱疾病"的关键一步;此次研究以工程化思路提升多载体协同效率,为突破载体容量限制提供了可操作的技术路径。面向未来,只有在严谨验证安全边界、建立可复制的质控体系基础上,创新递送策略才能真正转化为患者可受益的治疗手段,推动生命健康领域的科技成果更高质量落地。