ALS，也就是肌萎缩侧索硬化症，这个病让人肌肉慢慢萎缩，到现在还没找到根治的办法，一诊断出来生存希望就很渺茫。最近有个29岁的年轻姑娘，她确诊后经历了从迷茫到绝望的心理变化。不过后来她家里人通过病友圈，联系上了蔡磊和他的团队。蔡磊本身也是个渐冻症晚期患者，他在推动研发还有做公益。那个姑娘就加入了他们做的那个新药临床试验。 这个试验做了两年多了，她反馈说自己病情好多了，进展明显变慢了，甚至有地方功能恢复了。她说现在能自己站起来不用扶着，生活能自理了，还能找兼职上班。她说心情有点高兴，但也有点担心会不会就这么一直好下去。她把这次机会看成是第二次生命，对蔡磊那种有病还拼命搞科研的精神特别尊敬。 蔡磊最近发新年信说自己身体很差劲，但强调现在治渐冻症的希望比六年前大多了。他在网上展示了很多用药后病情被控制的例子，小心地说这个病的历史已经被改写了。他还解释那个药是国产的注射针剂，推进得快主要靠国家对罕见病的政策支持。 这个姑娘的故事不仅仅是她自己活下来这么简单。它给其他患者和家庭带来了希望，证明科学干预能延缓病情甚至逆转。这也说明临床试验对搞药很重要，那些愿意当志愿者的人都是无名英雄。而且这也反映出我国在生物医药特别是罕见病方面取得了阶段性成果。 当然也得理性看这个进展。医学突破需要时间长、过程严而且不确定。这种个案反应好是好事儿，但到底安不安全、有没有效还得等更大规模的试验来验证。蔡磊也常说科研路难走还得不停地努力。 从绝望里找希望、在黑暗中点灯就是这位年轻姑娘的故事。她的重生和蔡磊那句“打完最后一颗子弹”的誓言一起写成了一首歌，是尊重生命、崇尚科学、不认输的精神体现。虽然彻底治好这病的路还长着呢，但是每一步都在为最终的胜利攒底子。我们相信国家支持多了、科研深入了、社会意见统一了，像ALS这种罕见病防治事业肯定会有新突破的。