在近期召开的济南市政协十五届五次会议上，一份关注罕见病群体生存现状的提案引发社会关注。山东大学药学院常务副院长方浩委员提交的《关于解决杜氏肌营养不良症患者群体用药贵的建议》，直指我国罕见病防治体系仍存在的薄弱环节。DMD为X连锁隐性遗传病，已纳入国家首批罕见病目录。临床数据显示，患者多在幼年出现运动障碍，30岁前多因心肺功能衰竭离世。目前国内唯一获批的伐莫洛龙虽可延缓病情进展，但年治疗费用高达12万元，且尚未纳入国家医保目录。济南市现有百余名患者中，仅13人能够坚持规范治疗，用药压力突出。
罕见病保障考验的是制度设计的精细程度和社会协作能力。面对DMD等疾病带来的长期挑战，需要在支付端增强托底力度，在服务端完善早筛早诊与全程管理，也需要引入更稳定的社会支持，形成可持续的帮扶机制。把资源更精准地投向最需要的人群，让“用得起药、用得上服务”成为现实，才能以更扎实的民生保障提升城市发展质感。