在神经退行性疾病研究领域取得重要突破。
北京脑科学与类脑研究所Magdalena J. Koziol研究团队经过长期攻关，发现ALKBH3酶在阿尔茨海默病发病机制中扮演关键角色。
这项发表于国际权威期刊《先进科学》的研究成果，为困扰全球医学界的神经退行性疾病治疗提供了新思路。
研究显示，阿尔茨海默病患者及模型动物脑内ALKBH3酶水平显著升高。
该酶通过"擦除"线粒体自噬核心因子PINK1 mRNA上的m1A修饰，导致PINK1蛋白表达下降，进而破坏线粒体自噬功能。
线粒体作为细胞的"能量工厂"，其功能失调会导致神经元内代谢废物堆积，最终引发神经元损伤和认知功能障碍。
实验数据表明，通过基因手段敲除ALKBH3或使用特异性抑制剂HUHS015，可有效恢复m1A修饰水平，减少淀粉样蛋白斑块沉积。
在行为学测试中，干预组实验动物的空间记忆能力得到显著改善。
进一步机制研究发现，ALKBH3调控异常会影响神经元钙信号传导和突触可塑性，这些都是维持正常认知功能的关键环节。
这项研究具有重要的临床转化价值。
目前全球约有5000万阿尔茨海默病患者，预计到2050年这一数字将增长至1.52亿。
现有治疗手段仅能缓解症状，无法阻止疾病进展。
ALKBH3作为新发现的治疗靶点，其抑制剂开发有望为患者带来更有效的治疗方案。
从更广泛的意义看，该研究首次建立了RNA表观遗传修饰与线粒体功能障碍之间的联系，为理解神经退行性疾病的分子机制提供了新视角。
研究团队表示，下一步将重点推进相关抑制剂的临床前研究，并探索其在其他神经退行性疾病中的应用潜力。
阿尔茨海默病研究正从“单点清除沉积”转向“多环节校正失衡”。
此次研究提示，守住神经元内部的能量与清洁体系，或许与减轻淀粉样病理同等重要。
面向未来，唯有在机制创新、药物转化与临床验证之间形成更紧密的闭环，才能让实验室里的新靶点真正转化为患者可及的治疗选择。