最近，中国科研团队在蛋白质动态调控领域取得了重大突破，把生命科学的精准调控又推进了一步。西湖大学的两个团队合力开发出了一种全球领先的蛋白质调控系统，给精准控制蛋白质组装开了一个新路子。这个系统让我们可以通过口服小分子药物实时操控蛋白质的多聚化过程，真的是前所未有的进步。就拿曹龙兴教授领导的这个项目来说吧，他们试图让蛋白质具备感知和响应外界信号的能力，让它们变得聪明起来。 传统方法总是受限，没法像操作电子设备一样精确控制蛋白质的状态。这个研究团队就跳出了传统静态设计的框框，换了一种思维方式去做动态响应型的蛋白质系统。为了实现这个目标，他们选了一种安全成熟的口服抗病毒药物金刚烷胺作为调控分子，这样就解决了传统小分子毒性大、代谢快的问题。还自主研发了一套全新的设计工具包，借助先进的计算平台进行了大规模理性设计。 通过优化这些工具包，团队成功研发出了核心蛋白dAIT17。这种蛋白在药物诱导下能形成稳定的三聚体结构，而且实际结构跟理论模型特别匹配。接着他们进一步扩展了系统功能，开发出了异源多聚体调控技术。这下好了，不同种类的蛋白质就能按预设程序组队了。 这个系统在生物体内表现得非常出色。在细胞层面它能构建高效基因开关，精准激活或沉默特定基因表达；还能调控蛋白质在细胞内的空间分布和功能性凝聚体形成。在动物实验中给小鼠静脉注射携带系统的质粒后，只需要口服金刚烷胺就能激活肝脏中的目标基因。 西湖大学的另一位负责人解明岐教授表示：“现在符合临床标准的安全型基因开关很少见。”这个研究结果第一次从分子设计一直验证到动物模型，为以后临床转化扫清了障碍。这次突破不仅展示了中国在合成生物学领域的实力，也为“编程生命”提供了新可能性。 未来这个技术平台完善之后，可能在基因治疗、肿瘤干预还有疫苗开发等方面发挥重要作用。曹龙兴教授表示：“我们还会继续优化系统并扩展应用领域。”