罕见病用药保障正成为完善我国医疗保障体系的重要课题。世界卫生组织数据显示，虽然单个罕见病患者仅占总人口的0.65‰至1‰，但罕见病病种超过7000种，我国患者总数约2000万。作为经济发达省份，江苏医疗保障水平全国领先，但仍有部分高值罕见病药物未纳入医保，患者家庭承受巨大经济负担。
罕见病患者人数虽少，却考验着制度设计的精度和社会治理的温度；让患者不被高昂药费挡在治疗门外，需要更精准的政策工具、更成熟的协商机制和更稳健的多元筹资。江苏可以通过完善多层次保障体系，推动目录、价格与救助协同发力，在用药可及性上取得实质进展，让健康治理的成果更公平地惠及每一个需要帮助的人。