复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）是血液肿瘤治疗中的难题。部分患者经历多线化疗、靶向药物或移植后仍可能复发，疾病进展迅速，治疗窗口期短，急需更有效的治疗方案。 从疾病特点看，复发后的B-ALL肿瘤细胞易发生克隆演化和免疫逃逸。传统挽救化疗毒性较大，老年患者和合并症患者难以耐受。即便实现缓解，微小残留病灶清除不足仍会导致复发风险上升。近年来，靶向CD19的细胞治疗提高缓解率上显示出潜力，但临床仍需关注长期疗效和不良反应的可控性。 pCAR-19B（通用名：普基仑赛注射液）已于2025年11月7日获得国家药品监督管理部门附条件批准上市，被纳入优先审评及突破性治疗程序。该疗法适用于3至21岁CD19阳性的难治或复发性B-ALL患者，其中首次缓解12个月后复发者需先接受挽救化疗。这是我国在儿童及青少年复发/难治B-ALL领域的重要治疗补充。 针对成人患者的研究也在推进。一项针对22至70岁CD19阳性复发/难治性B-ALL患者的二期临床研究已在全国多中心展开。研究要求患者骨髓恶性细胞表达CD19，既往接受过CD19对应的抗体治疗者需满足更严格的CD19阳性比例要求，并需符合骨髓形态学标准。研究排除孤立髓外复发和活动性中枢神经系统白血病等情形，以降低治疗风险。用药采用单次静脉输注，剂量按体重计算并设定总有效细胞数上限。 要让细胞治疗在复发/难治B-ALL中起到更大作用，关键在于规范化和精细化管理。首先要严格把关入组标准，充分考虑骨髓负荷、既往用药史、器官功能和感染风险，提升疗效的可预期性。其次要建立多学科协作的全流程管理体系，从采集、制备、回输到监测形成闭环，重点应对细胞因子释放综合征和免疫效应细胞相关神经毒性等风险。再次要强化随访和复发预警，围绕微小残留病灶监测、桥接治疗和后续治疗策略形成个体化方案，将高缓解率转化为长期生存获益。 从已披露的研究数据看，pCAR-19B二期研究显示出较高的客观缓解水平，同时提示免疫相关不良反应需要严密监测。随着成人多中心研究推进，疗效持久性、复发模式和真实世界可及性将成为评价该疗法临床价值的重要指标。业内预计，伴随更多关键数据发布和临床路径成熟，细胞治疗有望在复发/难治B-ALL救治中发挥更重要作用，推动我国血液肿瘤治疗向精准免疫综合治理转变。
pCAR-19B的成功研发和应用表明了我国生物医药创新的实力。这种以患者需求为导向、医工结合的创新模式，为白血病患者带来新的治疗希望，也为我国医药产业发展提供了示范。随着临床数据的积累和治疗方案的完善，中国原创的细胞治疗技术有望在全球医疗领域发挥更大作用。