医药界又有新热点，这回焦点在miRNA上。多年来，小核酸药物这块蛋糕多被siRNA和反义核苷酸(ASO)切走了。这次不同，Abivax这家法国生物技术公司在miRNA领域挺出彩，他们搞了个核心产品Obefazimod。有传闻说，礼来和阿斯利康为了抢这东西花了超150亿美元。Obefazimod能通过影响HIV RNA剪接来把Rev引导的未剪接转录本锁在核里，并让它跟帽结合复合物(CBC)打交道，这样就能把病毒复制给摁住。这药现在主要想治溃疡性结肠炎和克罗恩病这类炎症性肠病。数据显示，2030年全球IBD市场值个300亿美元。到了2025年7月，Abivax宣布两个叫ABTECT-1和ABTECT-2的III期研究都过关了。数据说50毫克的组里，临床缓解率分别是19.3%和13.4%。连那些用JAK抑制剂或生物制剂都没反应的难治性病人也被治好了。目前维持期试验人已经凑齐了，数据预计2026年中出结果，2027年正式上市。miR-124在人体里负责调神经系统和抗炎，除了Abivax的药进了三期临床外，全球做这方面的药管线不多。咱们国内药企这边还在蹒跚学步，只有正大丰海、恒瑞医药、柯菲平和同诺康几家稍微布了点局，还是临床前阶段。现在全球小核酸药长得飞快，miRNA要是能火起来，肯定能推着整个行业往前跑。不过国内在siRNA和ASO上已经赶上来不少了，但miRNA这块还很落后。业内觉得这次风口既是机会也是坎儿，希望中国药企以后能跟上趟。