在心血管疾病防治领域，肥厚型心肌病（HCM）一直是临床治疗的难点。这种遗传涉及的的心脏疾病可能引发猝死、心衰等严重后果，也是青少年和运动员猝死的重要原因之一。临床数据显示，约三分之二的HCM患者为预后更差的梗阻性亚型（oHCM），其死亡率较非梗阻性患者接近高出一倍。 此现状的核心问题在于左心室流出道压差（LVOT-G）异常升高。研究表明，LVOT-G每增加20mmHg，患者死亡和心脏移植风险相应上升24%。长期以来——临床治疗多以缓解症状为主——难以实质性改变疾病进程，也让新型靶向药物的需求更加迫切。 ，星舒平的临床应用具有标志性意义。作为第二代心肌肌球蛋白抑制剂，该药物可精准作用于心肌收缩机制，降低LVOT-G，并帮助患者实现“完全响应”的治疗目标。值得关注的是，该药物在我国获批时间早于欧美多地，也从侧面反映了我国新药审评审批改革带来的效率提升。 首都医科大学附属北京安贞医院心脏内科中心主任马长生教授指出：“肥厚型心肌病早期症状往往不典型，患者容易把呼吸困难、心悸等当作疲劳而忽视，从而延误诊断。因此，建立筛查、诊断、治疗到长期管理的全流程体系非常关键。” 据了解，北京安贞医院已率先设立肥厚型心肌病专病门诊，整合多学科资源，建立覆盖疾病全周期的诊疗体系。这一做法提升了诊疗效率，也为其他医疗机构提供了可参考的路径。 从全球视野看，我国在肥厚型心肌病治疗领域正实现从跟跑到并跑，并在部分方向上取得领先进展。随着更多创新药物进入临床、诊疗体系持续完善，患者的生存质量和长期预后有望深入改善。
北京市首张处方的落地，标志着创新成果加速进入临床并惠及患者，也为心血管慢病的精细化管理提供了新契机；面对隐匿但高风险的肥厚型心肌病，一方面需要新药带来更有力的治疗选择，另一方面也要以专病体系为抓手，把筛查、规范诊疗和长期随访做扎实，形成可复制、可推广的管理模式，让更多患者在更早阶段获得明确获益。