近年来，基因治疗作为生物医药领域的重要前沿方向在全球加速发展。我国在该领域的研发能力持续提升，2025年基因治疗临床试验申请（IND）数量创下新高，显示出行业热度和投入强度明显上升。 从技术路线看，AAV（腺对应的病毒）基因疗法仍占主导，获批项目占比超过50%。凭借较低的免疫原性以及相对持久的基因表达，AAV成为企业布局的核心方向。国内企业如信念医药已覆盖多个适应症，包括帕金森病、杜氏肌营养不良等，体现出平台型技术的延展性。眼科疾病是AAV竞争最为集中的领域，其中新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）成为热门靶点。为应对同质化压力，部分企业转向工艺端做差异化，例如金唯科生物自主研发的“两质粒包装系统”提升了生产效率，为后续商业化推进提供支撑。 碱基编辑技术取得关键进展。尧唐生物与信立泰药业联合开发的YOLT-101注射液，成为我国首个在中美两地均获批临床试验的体内碱基编辑疗法。该技术有望直接修正致病基因，为家族性高胆固醇血症等遗传性疾病带来新的治疗路径。 溶瘤病毒疗法也在加速演进，2025年获批项目接近10项。研发思路从“单纯裂解肿瘤”延伸至叠加免疫调节功能，形成兼具“肿瘤裂解+免疫激活”的组合机制。例如MVR-T3011融合溶瘤病毒、抗PD-(L)1抗体和白细胞介素-12；滨会生物则开发了携带双特异性抗体的新型溶瘤病毒。 行业专家指出，我国基因治疗产业仍面临生产工艺标准化不足、规模化制造挑战以及长期疗效与安全性评估周期长等问题。针对这些环节，相应机构正推动产学研协同与监管体系完善，促进产业链上下游衔接。预计到2026年，随着临床数据逐步积累、工艺与生产能力深入成熟，国内基因治疗有望进入更快的落地阶段。
一年内多项基因治疗IND获批，是技术积累与产业链完善的直接体现，也意味着行业进入更严格的临床验证阶段。迈向更大适应症并不等同于成功，关键在于能否用可靠证据证明长期获益、以更高标准守住安全底线、以可及的方案回应患者需求。只有把创新落实到疗效与生活质量上，基因治疗的“加速”才更具持续性。