创新药物 Seladelpar 在中国内地首次开出处方，把原发性胆汁性胆管炎（PBC）的治疗难题解决了。首都医科大学附属北京友谊医院肝病中心这次把这个药开给了患者，直接体现了国家在应对疑难罕见疾病方面的努力。这个药的优点在于，它能降低肝细胞损伤和胆汁淤积的指标，比如碱性磷酸酶（ALP），还能缓解瘙痒症状，改善患者的生活质量。PBC 这个病不容易被发现，所以很多人得了这个病还不知道。贾继东教授是肝病中心的首席专家，他给我们解释了 Seladelpar 这个药为什么这么好。它能够缓解病情发展，还能减轻瘙痒这个让患者很痛苦的症状。这个药在中国内地首次开出处方是因为北京市设立了临床急需罕见病药物的临时进口通道。这给了创新药物一个“绿色通道”，让它们更快地到达患者手里。北京友谊医院在肝病诊疗方面有很好的经验和规范管理，所以这次首方任务交给了他们来完成。我国在罕见病防治方面有一系列政策支持，比如发布《第一批罕见病目录》、优先审评审批罕见病药品等。这些措施为我国的罕见病保障生态做出了很大贡献。这次处方给患者带来了新希望，也表明我国医疗卫生事业坚持人民至上、生命至上的发展理念。希望未来能有更多创新疗法给大家带来健康。