喂，大家好，今天我来跟你们讲讲一种叫做Fedratinib（也叫INREBIC）的药，这是一个专门针对骨髓纤维化这类血液疾病的新家伙。骨髓纤维化这些病的根子，说白了就是因为JAK2这个蛋白激酶出了岔子，乱了套。Fedratinib这个新药最大的特点就是，它专门盯着JAK2下手，比以前的那些药精准多了。 它是怎么做到的呢？简单说就是堵住JAK2-STAT这条信号通路。它能像胶水一样粘在JAK2激酶的结构域上，不管是正常的JAK2还是变异成V617F的JAK2，都能给它强压住。数据显示它的IC50值低到了6 nM，效果杠杠的。同时，它对FLT3也有抑制作用，跟JAK1、JAK3比起来选择性好得多，出错的风险也就小了。这一堵，下游的STAT3和STAT5就没法被激活了，造血的细胞就不会疯长，甚至会自己死光光，骨髓纤维化和脾脏肿大的问题自然也就减轻了。病人身上的乏力、盗汗、骨痛这些难受的症状也会好转不少。 说到它的临床价值，这可是填补了空白的好东西。它是全球第二个获批用来治骨髓纤维化的JAK抑制剂，适用范围很广。不管是刚开始吃JAK抑制剂的人，还是吃芦可替尼吃出耐药性或者副作用受不了的人，Fedratinib都能救急。研究数据说话：有37%的病人脾脏变小了35%以上；有40%的人症状改善超过了50%。这效果比以前那些老办法强多了。 咱们香港登越药业一直在盯着罕见病和血液肿瘤这块的新药。Fedratinib这种每天吃一次就搞定、选择性高还很厉害的口服药，正好戳中了临床的痛点。我们一直在努力把这药合规地引进到港澳还有内地来做学术推广。我们的目标就是要让这种更精准、更安全的靶向治疗变得更容易获得，让更多患者能真正受益。