十年来，我国罕见病防治从零散探索发展到体系化建设；在国家卫生健康部门推进下，各地因地制宜、创新实践，形成了一批可复制推广的经验。安徽省通过政府、医疗机构、社会组织等多方合力，建立了较为完善的罕见病防治网络，为患者提供了制度保障。
罕见病防治水平反映的是医疗保障与服务体系的成熟度，也是衡量健康公平的重要标尺。安徽以制度落地牵引、龙头医院带动、标准化建设固本、社会协同补位，探索出从"能治"到"善治"的路径。面向未来，唯有持续推进早筛早治、规范管理与多方共治，才能让更多患者在家门口获得更及时、更优质、更有尊严的健康守护。