记者从复旦大学附属眼耳鼻喉科医院获悉，该院洪佳旭教授与周行涛教授牵头研发的遗传性角膜营养不良基因编辑治疗新药GEB-101，近日正式获得美国食品药品监督管理局新药临床试验批准。
这一突破性进展标志着我国自主研发的眼科基因治疗药物首次获得国际权威监管机构认可。
角膜营养不良是一种严重威胁视力健康的遗传性眼病，在全球范围内被医学界视为治疗难题。
该疾病由TGFBI基因突变引起，属于常染色体显性遗传眼病。
患者体内异常蛋白在角膜内持续沉积，导致严重畏光、反复眼痛和进行性视力下降，最终可能完全失明。
传统治疗方法存在根本性局限。
目前临床主要采用表层角膜切削术或角膜移植术，虽能暂时清除沉积物或更换角膜，但无法从基因层面阻止疾病复发。
患者往往需要承受多次手术的痛苦和经济负担，治疗效果难以持久，疾病反复发作成为困扰医患双方的顽疾。
复旦团队研发的GEB-101新药采用体内基因组编辑技术，直接针对致病基因进行精准干预，从根源上阻断疾病发生机制。
这一创新疗法有望彻底改变角膜营养不良的治疗格局，为患者带来根治性治疗希望。
该药物是全球首个针对TGFBI相关角膜营养不良的体内基因组编辑疗法，具有重要的科学价值和临床意义。
获得FDA批准后，合作研发单位计划在美国和中国正式启动名为"CLARITY"的一期二期临床试验。
据悉，该临床试验预计于2026年第二季度在美国研究中心启动患者入组工作，并将适时在国内开展相关研究。
这一时间安排体现了研发团队对临床试验质量和患者安全的高度重视。
此次获批具有多重重要意义。
首先，这是中国眼科基因治疗领域的重大突破，展现了我国在前沿医学技术研发方面的实力。
其次，该成果验证了复旦大学附属眼耳鼻喉科医院在眼科基因治疗领域的精准布局和前瞻性研究能力。
最后，这一进展为全球角膜营养不良患者带来了新的治疗希望，有望填补该领域的治疗空白。
从技术发展角度看，基因编辑技术在眼科疾病治疗中的应用前景广阔。
眼部组织相对独立，免疫反应较轻，为基因治疗提供了理想的应用场景。
随着技术不断成熟和临床经验积累，基因编辑疗法有望在更多遗传性眼病治疗中发挥重要作用。
从跟随创新到引领突破，中国科研团队在基因治疗领域的这一跨越，不仅为患者点亮光明希望，更展现出我国在生命科学前沿领域的战略布局与研发实力。
当医学突破超越国界成为人类共同福祉，这项研究的深远意义，或许正如其临床试验代号"CLARITY"所寓意的——为世界带来更清晰的未来。