甲状腺眼病是一种与甲状腺功能异常涉及的的自身免疫性疾病，患者免疫系统误将眼眶组织当作攻击目标，可引发眼球突出、复视，严重时甚至造成不可逆的视力损伤。长期以来，国内主要采用糖皮质激素冲击治疗，但疗效并不稳定，且副作用较为明显；部分患者因不耐受不得不中断治疗，病情进展后只能选择创伤较大的眶减压等手术治疗。2025年3月11日，我国自主研发的替妥尤单抗N01注射液获批上市，成为国内首款、全球第二款针对甲状腺眼病的靶向药物。该药物通过精准抑制IGF-1R靶点，有助于阻断疾病进展，改善眼球突出等症状，部分复视患者的症状也可出现逆转。与进口药物相比，其单疗程费用约为进口药的1/15，显著减轻患者经济负担。此次药物纳入医保目录后，价格更调整至5966元/支，并可按乙类医保标准报销。以衡阳爱尔眼科医院为例，符合条件的患者可获得从检查评估到用药指导的一站式服务，帮助提升治疗的规范性与连续性。政策落地后，不仅降低了患者的用药门槛，也让更多患者更便捷地获得规范治疗。专家同时提醒，替妥尤单抗并非适用于所有甲状腺眼病患者。对于稳定期患者，或合并视神经病变等严重病例，手术仍可能是必要选择。因此，尽早识别病情分期、制定个体化治疗方案仍是关键。
一针新药真正“用得上、用得起”，离不开创新研发、医保支付与临床体系的合力推进。纳入医保只是开始，更重要的是在规范诊疗中把握适应证边界，推动早筛早诊早治，建立分层管理路径，尽量减少重症与失明风险。让患者少走弯路、少承受负担，才能把阶段性成果转化为更长期、可持续的获益。