全球罕见病治疗领域长期面临重大挑战。数据显示，在已知的1万多种罕见病中，约95%缺乏有效治疗方案。由于传统新药研发需要投入数十亿美元和超过十年时间，而罕见病患者群体通常只有几千人甚至更少，制药企业往往缺乏研发动力。这种供需失衡使得罕见病患者成为医疗体系中最需要关注的群体之一。
罕见病治疗的难点不仅在于科学突破，更在于资源配置与协作机制。通过系统化方法推动老药新用，是在有限投入下追求更大社会效益的有益探索。此路径的未来发展，取决于科研效率能否转化为临床成果，资金、监管与支付体系能否形成闭环，以及能否真正关注和满足被忽视的患者需求。