在2023年11月，国务院同意在北京天竺综合保税区设立罕见病药品保障先行区。这个先行区的主要任务之一就是建立一种机制，让临床急需但国内未注册的罕见病药品能够临时进口使用。2023年，PBC这种自身免疫性肝病被纳入中国首批罕见病目录。如果病情发展到晚期，唯一的治疗手段通常就是肝移植。所以，医学界一直在寻找能延缓疾病进展的新药。PBC患者的生活质量很差，北京友谊医院这次开出了PBC创新药物在中国内地的第一张处方。这些药物在国外已经获批上市，能改善患者的生化指标、缓解瘙痒等症状。此次创新药物能快速抵达患者手中，关键在于政策的支持和高效协作。PBC药物已经进入到了北京友谊医院。这家医院是国家消化系统疾病临床医学研究中心，在肝病诊疗领域有丰富的经验。北京天竺综合保税区成为连接国际医药创新成果和国内需求的桥梁。它通过特殊政策简化了流程，缩短了从国际获批到国内使用的时间差。这种合作模式确保了药品在严格监管下引进流转，同时保障了用药安全合理。目前这些创新药物只能在北京友谊医院使用。患者可以通过线下或互联网门诊获取处方。院方会严格评估患者情况，确保药物精准服务给最需要的人。这个过程展示了中国在提升罕见病医疗保障水平方面的决心与效率。希望这项政策能持续深化并惠及更多患者群体。