问题：罕见病药物华遇冷 2026年3月，意大利制药企业Recordati成为全球资本市场的焦点，其收到的120亿美元收购要约表明了其在罕见病领域的核心价值。然而，与其全球业务的辉煌形成鲜明对比的是，Recordati在华子公司锐康迪的黯然离场。这家成立于2021年的企业，曾成功引入三款罕见病药物，填补了中国市场的临床空白，却因商业化失败于2025年底启动清算程序。 原因：支付体系单一与市场回报失衡 锐康迪的退出直接源于商业回报的严重不足。以治疗库欣综合征的奥唑司他为例，尽管其中国定价已是全球最低，年治疗费用仍高达20万元，远超普通患者承受能力。中国罕见病支付体系高度依赖基本医保，而医保“保基本”的定位使得高价罕见病药物难以纳入报销范围。2025年医保谈判失败后，锐康迪的核心产品失去支付支撑，市场推广举步维艰。 此外，罕见病市场的高教育成本更加剧了企业的经营压力。医生和患者对罕见病的认知有限，企业需投入大量资源进行市场培育，而中国罕见病患者群体规模较小，短期内难以形成规模效应。 影响：跨国药企在华战略调整” 锐康迪并非孤例。近年来，包括BioMarin在内的多家跨国药企陆续调整在华罕见病业务策略，部分产品甚至直接退出。这个现象反映出中国罕见病市场的特殊性与复杂性：尽管政策层面鼓励创新药引进，但实际落地仍面临支付能力不足、市场教育滞后等现实障碍。 对策：探索多层次支付与创新合作模式 业内专家指出，破解罕见病药物商业化困境需多措并举。一上，应加快构建多层次医疗保障体系，推动商业健康保险与基本医保协同发力；另一方面，可通过“风险共担”等创新支付模式，降低患者用药门槛。此外，加强罕见病诊疗网络建设，提升医生和公众认知，也是长期市场培育的关键。 前景：全球资本看好 本土化挑战待解 尽管中国市场面临挑战，Recordati的全球价值仍被资本高度认可。CVC的收购意向凸显了罕见病领域的长期投资潜力。对中国市场而言，如何平衡商业逻辑与社会责任，建立可持续的罕见病药物供应机制，仍是未来政策与产业共同探索的方向。
罕见病用药不仅是医学问题——更是民生问题——考验着支付体系的韧性与治理能力。资本可以用估值表达对创新的期待，但患者需要的是稳定可及的治疗选择。推动多层次保障体系承接高额医疗支出、让高临床价值的创新药物更公平地触达患者，是实现产业发展与生命价值双赢的关键一步。