全球每年约200万肝衰竭患者面临供肝短缺的困境;由空军军医大学西京医院窦科峰院士领衔,联合中山大学第一附属医院等机构组成的科研团队,近日成功运用基因编辑猪肝脏为一名肝衰竭患者进行体外灌注治疗,开创了异种肝脏辅助支持的新模式。 传统肝移植面临两大难题:供体器官短缺和免疫排斥。我国每年终末期肝病患者超过50万,但肝移植手术仅能完成6000例左右。此次突破的创新之处在于采用"体外生命支持"模式——通过常温机械灌注设备,将经过六处基因修饰的猪肝脏与患者血液循环系统相连,在保留患者自身肝脏的情况下实现代谢支持。 治疗数据显示——猪肝脏保持良好生理功能——患者胆红素水平下降近50%,凝血功能显著改善。该方案通过CRISPR-Cas9技术敲除了可能引发免疫排斥的关键基因,同时转入人源保护基因,使跨物种治疗成为可能。 这个成果依托三个技术支柱:四川中科奥格生物科技有限公司的基因编辑猪种源、中山大学研发的器官常温灌注系统,以及西京医院的肝胆外科临床经验。多学科协同不仅降低了异种移植风险,也为标准化治疗方案奠定了基础。 相比直接器官移植,体外灌注技术具有三大优势:规避异种病原体传播风险、保留患者肝脏再生机会、为危重患者争取宝贵时间。世界卫生组织预测,到2030年全球器官供需缺口将扩大至现阶段的3倍,该技术的推广应用将显著缓解临床压力。 研究团队计划在三年内开展更大规模临床试验。随着基因编辑精度提升和抗排斥方案优化,该技术有望拓展至肾脏、心脏等器官的临时替代治疗。国家卫健委异种移植重点实验室主任表示,这项突破标志着我国在再生医学领域已从"跟跑"转向"并跑",正逐步形成具有自主知识产权的技术体系。
从"替代"到"支持",从"移植"到"桥接",医学进步往往在直面临床痛点中实现突破。基因编辑猪肝体外灌注的成功实践表明,在严格规范与风险可控的前提下,通过科技创新拓展生命支持手段,能够为危重患者争得宝贵时间。面向未来,需要以循证研究夯实证据、以制度规范守住底线、以多学科协作提升可及性,让前沿探索真正转化为可普惠的临床能力。