2月19日,日本厚生劳动省专家委员会通过附条件审批程序,批准两款诱导多能干细胞疗法进入临床应用。这是该技术自2006年问世以来,首次完成从基础研究向临床转化的突破,标志着细胞治疗领域进入标准化、规模化生产的新阶段。 获批的两款产品分别针对传统医学难以根治的退行性疾病。其中,大阪大学衍生企业Cuorips开发的ReHeart产品,通过将诱导多能干细胞分化为心肌细胞并制成薄片,贴附于患者心脏表面,促进血管再生和心功能恢复。住友制药与Racthera联合研发的Amchepri产品,则将细胞分化为多巴胺神经前体细胞,注射至患者脑部特定区域,从源头改善帕金森病症状。临床试验数据显示,心衰患者心功能获得显著改善,帕金森病患者移植细胞存活率超过90%,多巴胺分泌量平均提升44.7%。 诱导多能干细胞技术的突破源于2006年京都大学山中伸弥教授的开创性研究。该技术通过诱导成体细胞重编程,使其获得类似胚胎干细胞的分化潜能,既规避了伦理争议,又具备理论上分化为人体几乎所有功能细胞的能力。这项成果为山中伸弥赢得2012年诺贝尔生理学或医学奖,也为再生医学开辟了全新路径。 此次获批产品的关键创新于实现了异体通用型制备。与传统自体细胞疗法需要针对每位患者单独制备不同,这两款产品采用健康供者细胞进行标准化生产,可作为现货产品直接供应,大幅降低了治疗成本和时间成本,为大规模临床应用奠定基础。按照日本监管要求,对应的企业需在七年内提交大规模临床试验数据,以验证长期安全性和有效性。 从全球竞争格局看,细胞治疗领域正呈现加速发展态势。美国Vertex制药公司研发的诱导多能干细胞胰岛疗法预计2026年向美欧监管机构提交上市申请,有望为一型糖尿病患者带来新的治疗选择。在免疫细胞治疗领域,以CAR-T技术为代表的产品已在血液肿瘤治疗中取得突破,全球获批产品达9款。 我国在细胞治疗领域起步较早,临床试验数量接近600项,位居全球第二。2025年1月,国内首款间充质干细胞药物获批上市,填补了该领域空白。然而在诱导多能干细胞这个前沿赛道,我国与国际先进水平仍存在差距,技术转化速度和产业化能力有待提升。 更为紧迫的是,2026年5月我国新版细胞治疗监管条例即将实施。新规将对产品质量标准、临床试验规范、生产流程管理各上提出更严格要求,推动行业从粗放式发展向精细化管理转变。这既是对现有企业技术实力和合规能力的考验,也将加速行业优胜劣汰,促进资源向优质企业集中。 业内专家指出,细胞治疗技术的发展需要基础研究、临床转化、产业应用多环节合力推进。当前我国基础研究领域已积累一定优势,但在成果转化、质量控制、规模化生产等上仍需加强。建议通过完善政策支持体系、优化审评审批流程、加强产学研合作等措施,推动细胞治疗产业健康发展。
日本iPSC疗法获批为患者带来新希望，也推动全球再生医学发展。对中国医药产业而言，这既是挑战也是机遇。在创新与规范双轮驱动下，中国细胞治疗产业有望实现跨越式发展，为人类健康作出更大贡献。