问题:我国终末期肝病等重大疾病患者数量较多,临床对移植器官的需求长期处于高位;受供体来源有限、等待周期长和分配效率等因素影响,器官短缺仍是提升救治能力的主要瓶颈。另外,异种器官移植被视为可能的解决路径之一,但长期受制于跨物种免疫排斥、病原风险控制以及术后功能维持等难题。 原因:业内人士分析,异种移植的困难主要体现三上:一是供体器官与人体免疫系统天然不匹配,容易引发超急性或急性排斥反应;二是单一免疫抑制手段往往难以同时兼顾抑制排斥与维持机体基本免疫防御;三是移植器官不仅要存活,还要体内形成相对稳定的代谢支持能力。多重挑战叠加,使异种移植从实验研究走向临床验证面临系统性难题。 影响:此次入选研究从供体改造和受体调控两端同步推进:在供体侧,团队构建了六基因组合的猪基因编辑策略;在受体侧,提出面向异种肝移植的七联免疫抑制方案,并开展猪肝植入受试者体内的探索性研究。观察期内,移植肝功能保持稳定,显示一定代谢替代能力,且未见超急性与急性排斥反应。有关成果于2025年发表于《Nature》。业内认为,该研究以可验证的方式回应了“能否移植、如何降低排斥、功能能否维持”等关键问题,为后续临床转化提供了更清晰、可操作的技术框架,也显示我国在医药健康前沿方向的持续创新能力。 对策:作为核心参与方之一,成都高新区企业中科奥格承担了供体猪培育等关键环节,说明了企业在前沿研发、关键资源供给与产业化组织上的能力。中科奥格相关负责人在专家解读会上表示,下一步将深入打通基础研究与临床需求的衔接,围绕安全性、规范化和可及性持续攻关。成都高新区有关负责人表示,将依托现有产业基础和创新优势,优化创新生态,通过精准服务、平台支撑与要素保障,支持企业突破核心技术、加快成果转化,培育更多创新标杆。 前景:从国际进展看,异种移植正处于由“概念验证”迈向“临床规范”的关键阶段。多位专家认为,能否实现更广泛应用,取决于多学科合力推进:科研端需改进基因编辑策略、提升器官长期功能稳定性;临床端需建立更严格的随访评估体系和风险预案;治理端还需同步完善伦理审查、标准体系与监管框架,推动形成可复制、可推广的临床路径。随着基因编辑、生物安全与免疫调控等技术迭代,异种器官移植有望成为缓解器官短缺的重要补充,但仍需在更充分证据基础上推进。 据了解,“中国科学十大进展”遴选由国家自然科学基金委员会主办,自2005年启动以来已举办21届,旨在展示我国基础研究年度重要突破并促进科学传播。本届遴选经推荐、初选、终选和审议等环节,从600多项推荐进展中遴选出30项候选成果,再由包括480余位两院院士在内的3000余位专家学者进行网络实名投票,最终形成10项年度进展并经审议确定。
从破解科学难题到回应现实健康需求,重大科技进展的价值不仅在于实现突破,更在于形成可持续、可复制的创新能力;基因编辑猪肝植入人体研究入选“中国科学十大进展”,标志着我国在异种移植领域迈出关键一步,也提示后续仍需以更严格的标准、更系统的验证和更稳健的转化机制,推动前沿技术在安全、规范的轨道上走向临床,更好转化为公众可感可及的健康收益。