舶望制药最近宣布，他们的siRNA疗法BW-20805已经拿到了FDA的快速通道资格，名字叫Fast Track Designation，简称FTD。这个疗法主要是用来治疗遗传性血管性水肿，也就是HAE。2026年3月16日，公司公布了这个消息。BW-20805是针对前激肽释放酶（prekallikrein）的，通过抑制它的表达来预防HAE发作。 现在的情况是这样的，PKK在这个领域已经被广泛验证是个好的靶点。舶望制药现在正在进行II期临床试验，这次试验主要是针对成人HAE患者。预计2026年下半年能完成这个II期试验，然后马上开始III期临床试验。FDA给的快速通道资格可以让药企在研发和审评过程中早点和FDA沟通，及时解决问题。而且如果申请新药上市的话，符合条件的话还能享受优先审评。 遗传性血管性水肿是一种比较少见的遗传病，主要表现是身体各个部位突然肿起来。严重的话会出现喉部水肿，这种情况大概有40%的死亡率。全球大概每10万人里面有1.5人患有这个病。现在的治疗方法需要频繁给药，给患者生活带来很大不便。 所以大家对长效预防性治疗需求很迫切。BW-20805这个药物通过靶向PKK mRNA来抑制它的表达，有望实现高效持久地预防HAE发作。 舶望制药是一家做RNAi疗法的公司，他们有很多种药物在开发中。他们有肝靶向和肝外递送技术平台，产品覆盖了心血管代谢、特殊疾病、病毒感染、中枢神经系统疾病还有罕见病这些领域。目前他们有7款RNAi药物进入了临床试验阶段。