一、问题：全球空白长期存，儿科用药困境亟待破解 国家药品监督管理局近日批准了长春高新股份有限公司旗下子公司金赛药业自主研发的GenSci141软膏临床试验申请；这是一款以双氢睾酮为活性成分的外用软膏制剂，主要适应症涵盖因高促性腺激素性性腺功能减退症、5α-还原酶2缺乏症、雄激素合成减少的先天性肾上腺皮质增生症及特发性原因所致的儿童小阴茎。 截至目前，全球范围内尚无一款经正式批准、专门用于治疗儿童小阴茎的药物上市。这个领域长期处于无专项适应症药物可用的状态，临床医生在实际诊疗中不得不依赖超说明书用药——既增加了医疗风险——也给患儿家庭带来较大的心理负担与治疗不确定性。 二、原因：发病率上升叠加用药规范缺失，临床需求持续扩大 据国内对应的专家共识文件显示，虽然目前仍缺乏大规模流行病学调查数据，但结合多位参与共识制定的专家近十年门诊经验来看，国内儿童小阴茎发病率呈现一定程度的上升趋势。这一现象背后，既有遗传因素与内分泌异常的影响，也与环境因素、生活方式变化等存在一定关联。 在治疗层面，现行手段主要包括药物治疗、手术干预及心理疏导三类。其中药物治疗以外源性雄激素为主，涵盖庚酸睾酮、十一酸睾酮及双氢睾酮凝胶等多种剂型。然而，国内现有外源性雄激素制剂在儿童群体中均属超说明书使用范畴，缺乏专项安全性与有效性数据支撑，药物滥用风险不容忽视。专家明确指出，不规范用药可能对患儿生长潜能产生不可逆影响，临床使用须严格把控。 三、影响：国产改良制剂入局，填补适应症空白意义重大 GenSci141软膏在注册分类上属于化学药品2.2和2.4类，系改良剂型品种。其原研参照药物为法国Besins Healthcare开发的双氢睾酮凝胶剂型Andractim，该产品长期应用于成人激素补充领域，但于2021年在国内一致性评价审议中因安全有效性数据不充分而未获通过，无法作为参比制剂使用。此前，国内亦有企业尝试申报相关药物临床试验，但均未获批准，国内该领域药物管线至今仍属空白。 金赛药业此次获批，是国内首次在儿童小阴茎适应症方向取得临床试验准入资格，具有重要的标志性意义。从药物作用机制来看，GenSci141软膏以旁分泌方式在靶组织局部发挥作用，理论上可在一定程度上降低全身性激素暴露风险，为儿科用药安全性提供了新的探索路径。 四、对策：规范临床研究路径，推动儿科用药体系完善 此次临床试验获批，意味着GenSci141软膏将进入系统性的安全性与有效性验证阶段。从行业角度看，这一进展有助于推动儿科泌尿内分泌领域用药从"超说明书使用"向"有据可依、规范用药"转变，对完善国内儿科用药体系具有积极的示范效应。 对于金赛药业及其母公司长春高新来说，这项目若临床进展顺利，将有效拓宽公司在儿科内分泌领域的产品布局，继续巩固其在生长激素及相关领域的市场地位，并为公司战略产品线注入新的增长动能。 五、前景：市场空间可期，但研发周期与监管要求不可低估 从市场潜力来看，儿童小阴茎作为一类长期被忽视的儿科疾病，其诊疗需求随着临床认知提升和就诊意识增强而逐步释放。一旦GenSci141软膏完成临床试验并获批上市，将成为全球首款专项适应症药物，具备较强的市场先发优势。 然而，新药研发周期长、临床试验不确定性高，加之儿科用药在伦理审查、受试者保护诸上面临更为严格的监管要求，相关进展仍存在较大变数。投资者与市场各方在关注其创新价值的同时，亦应对研发风险保持理性预期。
儿童健康事关国家未来，专科用药的研发水平体现医疗创新能力。GenSci141软膏的研发突破不仅为特定患儿带来希望，更彰显我国医药企业在细分领域的创新实力。在健康中国战略指引下，期待更多针对儿童特殊疾病的原创药物问世，推动我国儿科医疗水平整体提升。