这回在上海，一例棘手的病例成功救治，给罕见肾病治疗带来了好消息。事情发生在2018年，这一年中国把这种叫做“非典型溶血性尿毒综合征”的病纳入了第一批罕见病目录。故事是这样的，有个中年妇女因为发烧去医院，结果发现肾功能急速恶化，情况危急。刚开始医生以为是普通感染，没想到病情恶化得这么快，差点就把人给救不过来了。上海市东方医院肾内科的团队最后把这个怪病给确诊了。这种病挺凶险的，免疫系统乱攻击血管，把血给溶解了，肾脏最倒霉。以前这种病很难发现也很难治，经常会误诊或者没效果。医疗团队查了很多次才确定就是这个病。他们先排除了其他类似的疾病，然后通过看患者体内C3蛋白低还有肾穿刺活检才确定的。诊断出来了，接下来就是治疗了。这种病发展太快，普通的血浆置换根本拦不住。东方医院肾内科的医生们马上行动起来，给患者做了连续性血液净化技术，先稳定一下身体的环境。然后又用了双重血浆置换技术，把血液里的坏东西都清除掉。最关键的一步是给患者用了依库珠单抗这个药，它能精准阻断补体系统的攻击。 这次治疗很成功啊！首先它告诉我们早发现、早诊断有多重要。这个患者其实在几个月前的体检里指标就不正常了，要是早点重视起来可能会有更好的转机。这也提醒大家体检的时候要注意异常指标。还有就是这次用的靶向药物依库珠单抗真的很厉害！改变了以前只能靠透析或者换肾的状况。这种药让患者不用一辈子靠透析活着了。 这个病例也说明多学科协作特别重要！东方医院肾内科整合了血液净化、免疫调控和靶向治疗这一套组合拳，效果非常好。从差点肾衰竭到现在恢复得这么好，说明咱们国家在这方面的能力越来越强了。以后咱们国家会加强对罕见病的防治体系建设，让更多罕见病患者看到希望！